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肌營養(yǎng)不良是一類遺傳性的肌肉疾病，目前沒有特異性的治療方法，只能對癥治療和支持治療，輔以康復治療，治療藥物方面可以選擇三磷酸腺苷、肌苷、維生素E及生脈注射液等。另外近些年來進行的干細胞治療和基因治療正在試驗階段，肝細胞具有自我更新、多潛能分化、免疫原性弱等特性，可以用于這種治療的嘗試。干細胞療法也存在著明顯的缺點，比如移植費用過高，易發(fā)生出血、感染等并發(fā)癥，還非常容易出現免疫反應，因此目前沒有廣泛應用于臨床。另外基因治療近些年來取得了一定的進展，基因治療包括基因替代技術、基因編輯技術，以及轉錄水平的調控等，這些基因治療也在試驗中，沒有進入臨床。