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所謂的靶向藥物是基因組學(xué)上的概念，對于腫瘤進(jìn)行基因檢測，找出對于腫瘤發(fā)生發(fā)展起到非常關(guān)鍵作用的突變基因，從而針對突變基因設(shè)計研發(fā)的一種藥物，稱之為靶向藥物。對于兒童髓母細(xì)胞瘤，根據(jù)2016年WHO中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤分類，根據(jù)基因突變的特點不同，髓母細(xì)胞瘤被分成四個亞型，包括WNT型、SHH型、Group3、Group4。而將其命名為Group3和Group4的原因是其中參與腫瘤發(fā)生發(fā)展最關(guān)鍵的信號通路和突變基因還沒有得到最后的確認(rèn)。

總之，對于髓母細(xì)胞瘤，目前的靶向藥物還處于臨床試驗階段，現(xiàn)階段對于髓母細(xì)胞瘤的治療還是以比較經(jīng)典的手術(shù)、放療加化療為主?；煼桨敢彩遣捎帽容^成熟的藥物組合而成，比如卡鉑、順鉑、長春新堿、洛莫司汀等。當(dāng)然不同國家的化療方案可能會根據(jù)病情對這些藥物采取相應(yīng)的調(diào)整。