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骨髓增生異常綜合征是人體骨髓造血干細胞，制造異常細胞導(dǎo)致的一組疾病。主要表現(xiàn)為骨髓不能夠制造形態(tài)功能正常的血細胞或造血功能衰竭，表現(xiàn)為嚴重貧血、皮下出血、內(nèi)出血及容易感染等。

治療首先是通過藥物刺激骨髓恢復(fù)正常造血功能，如注射大劑量重組促紅細胞生成素。本病有轉(zhuǎn)化為白血病的風險，還可以提前應(yīng)用化療藥物，如地西他濱等。最佳治療方法，也是治愈方法是做骨髓移植手術(shù)。